Español
Português
English
Français
Descrizione
Norditropin SimpleXx è un ormone della crescita umano ricombinante (rhGH) biosinteticamente identico per sequenza all’ormone della crescita ipofisario endogeno. È indicato per le seguenti condizioni, classificate in base al livello di evidenza:
Indicazioni pediatriche consolidate / approvate
-
Deficit dell’ormone della crescita (GHD) nei bambini: dovuto a un’insufficiente secrezione endogena di ormone della crescita.
-
Sindrome di Turner: bassa statura associata a tale condizione, confermata mediante analisi cromosomica.
-
Sindrome di Prader-Willi (PWS): per favorire la crescita e migliorare la composizione corporea, confermata da test genetici.
-
Nati piccoli per l’età gestazionale (SGA): bambini nati piccoli per l’età gestazionale che non hanno mostrato un recupero della crescita (catch-up growth) entro i 2 anni di età.
-
Disturbo della crescita associato a insufficienza renale cronica (IRC): utilizzato fino al momento del trapianto renale, limitatamente a prodotti con specifica autorizzazione.
-
Bassa statura idiopatica (ISS) / Bassa statura associata alla sindrome di Noonan: in formulazioni selezionate, quando la statura si colloca significativamente al di sotto dei valori normali e non è identificabile altra eziologia.
-
Deficit del gene SHOX: bassa statura causata da mutazione o delezione del gene SHOX (short stature homeobox-containing gene) (in base alle autorizzazioni specifiche del prodotto).
Indicazioni negli adulti consolidate / approvate
-
Deficit dell’ormone della crescita negli adulti (AGHD): sia come GHD a esordio infantile confermato in età adulta, sia come GHD a esordio nell’età adulta secondario a patologie ipofisarie/ipotalamiche, interventi chirurgici sull’ipofisi, radioterapia o trauma cranico, confermato da appropriati test biochimici di stimolazione.
Altri usi riconosciuti (specifici per formulazione / supportati da linee guida)
-
Deperimento/cachessia associati a infezione da HIV: per incrementare la massa magra corporea, in formulazioni approvate e come trattamento complementare alla gestione clinica globale, non in sostituzione della terapia antiretrovirale.
Norditropin SimpleXx non è approvato per scopi anti-invecchiamento, miglioramento delle prestazioni sportive, culturismo né per stimolare la crescita in bambini con saldatura fisiologica delle cartilagini di accrescimento (placche epifisarie chiuse); tali impieghi sono da considerarsi impropri e rischiosi per la salute.
Composizione
Ciascun flaconcino, cartuccia o penna preriempita di somatropina contiene ormone della crescita umano sintetico prodotto con tecnologia del DNA ricombinante, strutturalmente identico (sequenza di 191 amminoacidi) all’ormone della crescita secreto dall’ipofisi umana. Il dosaggio viene espresso in milligrammi equivalenti a unità internazionali (approssimativamente 1 mg ≈ 3 UI), comunemente distribuito nei dosaggi da 5 mg, 5,3 mg, 6 mg, 10 mg o 12 mg per flaconcino/cartuccia, a seconda del produttore e della formulazione.
Gli eccipienti comuni comprendono glicina, mannitolo, tampone fosfato di sodio, poloxamer 188 e (nelle soluzioni liquide multidose) un conservante quale fenolo o m-cresolo; le preparazioni liofilizzate (in polvere) sono fornite insieme a un apposito solvente per la ricostituzione.
Descrizione
Norditropin SimpleXx è la variante biosintetica (ricombinante) dell’ormone somatotropo umano (somatotropina), ottenuta tramite tecnologia del DNA ricombinante applicata a sistemi di espressione cellulare batterica (E. coli) o di mammifero. Presenta la medesima sequenza primaria di 191 amminoacidi e la stessa attività biologica dell’ormone della crescita rilasciato per via fisiologica dalla ghiandola adenoipofisi.
Norditropin SimpleXx è utilizzato come terapia sostitutiva o integrativa in soggetti pediatrici e adulti incapaci di produrre quantità fisiologiche sufficienti di ormone della crescita, oppure in specifiche sindromi genetiche e patologie dell’accrescimento in cui è clinicamente provato che il trattamento migliori la crescita staturale lineare, la composizione corporea e i parametri metabolici. Viene somministrato per via sottocutanea e necessita del monitoraggio continuativo di un medico specialista, di norma un endocrinologo.
Classe terapeutica
Ormone ipofisario; analogo dell’ormone della crescita umano ricombinante (rhGH). Norditropin SimpleXx rientra nella classe terapeutica biologica degli ormoni della crescita / somatotropine.
Farmacologia
Meccanismo d’azione
La somatropina si lega al recettore dell’ormone della crescita (GHR) posizionato sulla membrana delle cellule bersaglio (in primo luogo epatociti, condrociti e adipociti), inducendo la dimerizzazione recettoriale e l’attivazione della cascata intracellulare JAK2–STAT5. Tale meccanismo stimola la produzione epatica e periferica del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1), principale responsabile degli effetti promutori della somatropina sullo sviluppo cartilagineo e osseo (accrescimento lineare in età evolutiva).
La somatropina esercita inoltre azioni metaboliche dirette: incrementa la sintesi proteica e la ritenzione di azoto (attività anabolizzante), stimola la lipolisi riducendo il tessuto adiposo e manifesta un’azione antagonista nei confronti dell’insulina (effetto diabetogeno), potendo provocare un rialzo della glicemia, soprattutto a regimi posologici elevati.
Farmacocinetica
In seguito a iniezione sottocutanea, la somatropina viene assorbita con una biodisponibilità assoluta compresa tra il 70% e il 90%; le concentrazioni sieriche massime si registrano approssimativamente 3–6 ore dopo la somministrazione. Il catabolismo avviene prevalentemente a livello di fegato e reni, con un’emivita di eliminazione di circa 2–4 ore per via sottocutanea (valore superiore a quello osservato dopo iniezione endovenosa a causa della velocità limitata di rilascio dal punto di inoculo).
Posologia e somministrazione di Norditropin SimpleXx
La posologia di Norditropin SimpleXx deve essere rigorosamente personalizzata in base all’indicazione diagnostica, al peso corporeo, alla risposta auxologica e ai valori ematici di IGF-1; spetta unicamente a un medico con comprovata competenza nella terapia con ormone della crescita stabilire e correggere il dosaggio. Si rimanda alle tabelle posologiche per i dettagli specifici e alla sezione operativa per le modalità di iniezione. Norditropin SimpleXx si inietta per via sottocutanea, di norma con cadenza giornaliera singola, avendo cura di alternare regolarmente i siti anatomici di somministrazione (ad es. addome, coscia, gluteo) per contenere il rischio di lipoatrofia.
Modalità di somministrazione di Norditropin SimpleXx
Norditropin SimpleXx deve essere somministrato esclusivamente per via sottocutanea, impiegando un ago sottile, un iniettore a penna (pen) o un dispositivo senza ago conformemente a quanto prescritto. Raccomandazioni pratiche:
-
Iniettare nel connettivo sottocutaneo dell’addome, della coscia o del gluteo; cambiare il sito di iniezione a ogni applicazione per prevenire la lipoatrofia (atrofia localizzata del tessuto adiposo) e la lipoipertrofia.
-
Ispezionare accuratamente il liquido o la soluzione ricostituita prima dell’impiego; non somministrare il preparato qualora si presenti opalescente, presenti variazioni cromatiche o mostri particelle visibili in sospensione (consultare la sezione Ricostituzione).
-
Le somministrazioni si effettuano solitamente una volta al giorno; per le terapie indirizzate alla crescita staturale, la somministrazione serale è generalmente raccomandata per replicare il rilascio notturno fisiologico dell’ormone, ferma restando la conformità alle istruzioni del medico.
-
I pazienti e il personale di assistenza domiciliare devono essere adeguatamente formati da un professionista sanitario sulla tecnica corretta di inoculazione, sulle modalità di conservazione e sul corretto smaltimento dei presidi taglienti/aghi prima di iniziare la terapia a domicilio.
-
È severamente vietato condividere penne, cartucce o aghi tra diversi pazienti, anche provvedendo alla sostituzione dell’ago.
Recensioni
Non ci sono ancora recensioni.